Hiện nay, lưu trữ tế bào gốc, chủ yếu là tế bào gốc máu cuống rốn (MCR) và mô dây rốn (MDR) của em bé ngay khi mới chào đời được xem như bảo hiểm sinh học trọn đời khi có thể sử dụng để điều trị nhiều bệnh lý trong tương lai.

MCR từ lâu đã được xem là nguồn cung cấp tế bào gốc tạo máu chính bên cạnh nguồn từ tủy xương và máu ngoại vi. Kể từ khi ca ghép tế bào gốc tạo máu từ MCR đầu tiên thành công nào năm 1988 cho một bệnh nhi mắc bệnh lý Fanconi. Đến nay đã có hơn 40.000 ca ghép tế bào gốc MCR cho cả người lớn và trẻ em để điều trị nhiều bệnh lý huyết học [1]. Mô dây rốn là nguồn phân lập chính cho tế bào gốc trung mô (MSC), đây là loại tế bào gốc được ứng dụng nhiều nhất hiện nay trong y học tái tạo nhờ khả năng tự làm mới, đa năng và đặc tính điều hòa miễn dịch [2]. Các thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào MSC tăng theo cấp số nhân với hơn 1.400 thử nghiệm đã đăng ký đang nghiên cứu các phương pháp điều trị cho nhiều bệnh lý khác nhau, từ bệnh tim mạch đến rối loạn tự miễn dịch [3].

Việc lưu trữ tế bào gốc hiện nay chủ yếu được thực hiện bởi các các ngân hàng sinh học, nơi có quy trình thu thập, xử lý và bảo quản các đơn vị tế bào gốc trong thời gian dài mà vẫn đảm bảo chất lượng của tế bào khi cần sử dụng để điều trị (Hình 1). Theo ước tính, có hơn 100 ngân hàng sinh học trên toàn thế giới với hơn 5 triệu mẫu tế bào gốc máu cuống rốn đang được lưu trữ [4].

Hình 1: Đơn vị MCR được lưu trong ngân hàng sinh học

Đối với các bậc cha mẹ, việc lựa chọn lưu trữ tế bào gốc không phải là một quyết định dễ dàng. Cha mẹ cần có sự hiểu biết thấu đáo về các loại tế bào gốc, tiềm năng sử dụng trong tương lai, chi phí lưu trữ để đưa ra quyết định lưu trữ phù hợp. Tuy nhiên, với sự đa dạng về số lượng các ngân hàng sinh học cùng các thông tin truyền thông về lợi ích, công dụng của tế bào gốc có thể gây nhầm lẫn cho cha mẹ khi quyết định lưu trữ tế bào gốc cho con. Để tránh lầm tưởng không đáng có, dưới đây là 5 sai lầm phổ biến khi quyết định lưu trữ tế bào gốc cho con để cha mẹ có thể tham khảo.

1. COI TẾ BÀO GỐC CÓ THỂ CHỮA ĐƯỢC MỌI LOẠI BỆNH LÝ

Nhiều bậc cha mẹ lầm tưởng rằng, tế bào gốc có thể sử dụng để điều trị cho tất cả các bệnh nan y như ung thư, các bệnh lý di truyền bẩm sinh hay chấn thương thần kinh. Mặc dù tế bào gốc hiện đang được ứng dụng rất mạnh mẽ để điều trị rất nhiều bệnh lý khác nhau. Tuy nhiên, ngoài việc ghép tế bào gốc tạo máu đã được phê duyệt trong điều trị các bệnh lý về máu thì chỉ có một số sản phẩm từ tế bào MSC được phê duyệt để điều trị cho một số bệnh lý đặc biệt. Phần lớn các liệu pháp tế bào gốc khác hiện nay đều đang ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng để chứng minh tính an toàn. 

Ghép tế bào gốc tạo máu đã được cục dược phẩm mỹ FDA cho phép điều trị hơn 80 bệnh lý khác nhau bao gồm 4 nhóm chính là: ung thư máu (bạch cầu cấp, U lympho…), rối loạn hệ tạo máu (thiếu máu Fanconi, hồng cầu lưỡi liềm, Thalassemia thể nặng…), suy giảm miễn dịch và rối loạn chuyển hóa [5]. Việc cấp phép từ FDA dựa trên việc bằng chứng khoa học về tính an toàn, hiệu quả điều trị và được xem là tiêu chuẩn vàng sử dụng tế bào gốc máu MCR trong phác đồ điều trị lâm sàng. Trong đó, một số bệnh lý như thalassemia, thiếu máu Fanconi, ghép tế bào gốc tạo máu là lựa chọn duy nhất để khỏi bệnh hoàn toàn.

Ngoài các bệnh lý trên, hiện nay tế bào gốc tạo máu đang còn được thử nghiệm lâm sàng trong điều trị các bệnh lý về thần kinh như bại não, tự kỷ, chấn thương não dựa trên khả năng tiết yếu tố dinh dưỡng thần kinh, giảm viêm thần kinh [6]. Tế bào gốc MCR cũng đang được thử nghiệm lâm sàng trong điều trị bệnh lý tự miễn như lupus ban đỏ hệ thống, đa xơ cứng rải rác, tiểu đường type I [7]. Vì đang ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng nên các ứng dụng này chưa có bằng chứng khoa học đầy đủ về tính an toàn, cơ chế sinh học trong điều trị bệnh. Viếc lầm tưởng giữa các thử nghiệm lâm sàng và liệu pháp được cấp phép bởi cơ quan y tế trong điều trị có thể gây nhầm lẫn hoặc kỳ vọng không đáng có cho các bậc cha mẹ khi lưu trữ tế bào gốc cho con.

1. CHỈ LƯU TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU VÀ BỎ QUA MÔ DÂY RỐN

Tế bào gốc tạo máu từ lâu đã được biết đến rộng rãi nhờ vai trò quan trọng của nó trong việc điều trị các bệnh lý về huyết học. Chính vì vậy, cha mẹ khi lựa chọn lưu trữ thường bỏ qua việc lưu trữ mô dây rốn do lầm tưởng về việc tế bào gốc máu cũng có thể thay thế tế bào gốc mô dây rốn.

Thực tế, tế bào gốc MCR và tế bào gốc MDR là hoàn toàn khác nhau và không thể thay thế cho nhau. Tế bào MSC từ MDR là các tế bào gốc đa năng không tạo máu, có khả năng biệt hóa thành nhiều dòng tế bào trung bì khác nhau, bao gồm nguyên bào xương, tế bào sụn, tế bào mỡ, và các dòng tế bào ngoại bì và nội bì. Khả năng điều hòa hệ thống miễn dịch và thúc đẩy sửa chữa mô của MSC là điểm khác biệt giữa chúng với các loại tế bào gốc khác. Theo Hiệp hội Trị liệu Tế bào Quốc tế (ISCT, một tổ chức phi chính phủ), MSC được định nghĩa dựa trên ba tiêu chí chính: (1) khả năng bám dính vào nhựa khi nuôi cấy trong điều kiện tiêu chuẩn; (2) biểu hiện các dấu ấn bề mặt đặc hiệu (như CD73, CD90 và CD105; ≥95%) trong khi không biểu hiện các dấu ấn tạo máu (CD34, CD45, CD14 hoặc CD11b, CD79α hoặc CD19, HLA-DR; ≤2%); và (3) khả năng biệt hóa thành các dòng tế bào tạo xương, tạo sụn và tạo mỡ trong điều kiện nuôi cấy in vitro [8]. MSC từ MDR có khả năng tăng sinh mạnh mẽ và tính sinh miễn dịch thấp làm chúng có ưu thế trong việc ghép cho cả em bé và người thân trong gia đình. Tiềm năng điều trị của MSC đã được nghiên cứu rộng rãi trong các mô hình tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng đối với nhiều bệnh lý ở người, từ các bệnh tự miễn dịch và rối loạn viêm nhiễm đến các bệnh thoái hóa thần kinh và chấn thương chỉnh hình [9]. Năm 2024, lần đầu tiên FDA đã chấp thuận sử dụng MSC Ryoncil trong điều trị bệnh ghép chống chủ cấp tính kháng steroid (SR-aGVHD) ở trẻ em từ 2 tháng tuổi trở lên, đây là bước mở đầu để các liệu pháp khác có thể được cấp phép sau khi đã có đầy đủ dữ liệu thử nghiệm lâm sàng [10]. Ở Việt Nam, liệu pháp MSC được cho phép sử dụng điều trị các bệnh lý về cơ xương khớp như thoái hóa khớp, viêm khớp, chấn thương cột sống ở các bệnh viện lớn như Vinmec, Việt Đức, 108… 

Tuy hiện nay các liệu pháp ứng dụng MSC còn chưa được cấp phép sử dụng rộng rãi, nhưng với số lượng thử nghiệm lâm sàng lớn, đa dạng về mặt bệnh cho thấy tiềm năng rất lớn trong tương lai. Điều này hoàn toàn phù hợp với mục đích lưu trữ tế bào gốc của cha mẹ đó là lưu trữ lâu dài.

III. QUYẾT ĐỊNH LƯU TRỮ QUÁ MUỘN

Hiện nay, việc lưu trữ tế bào gốc được thực hiện bởi các Ngân hàng sinh học. Khi cha mẹ quyết định lưu trữ tế bào gốc cho em bé, việc tìm hiểu trước các thông tin cần thiết để hiểu rõ về chính sách, pháp lý và giá cả của các Ngân hàng sinh học là việc rất quan trọng. Việc quyết định quá muộn có thể dẫn đến việc mẫu máu và mô không thể thu thập kịp thời do việc này chỉ được thực hiện một lần duy nhất ngay sau khi em bé ra đời. Ngoài ra, để có thể lưu trữ tế bào gốc cho em bé, các ngân hàng phải tiến hành điều tra tiền sử sức khỏe của mẹ và gia đình cũng như các xét nghiệm sàng lọc trên mẹ đẻ chắc chắn cho việc sử dụng sau này. Quyết định quá muộn có thể dẫn đến các bước trên được thực hiện sau khi đã thu thập hoặc xử lý từ đó dẫn đến nguy cơ cha mẹ phải chịu các chi phí liên quan nếu mẫu không đạt tiêu chí lưu trữ của các Ngân hàng sinh học. Một nghiên cứu trên 508 phụ nữ mang thai về lưu trữ tế bào gốc tại Ai Cập cho thấy 86% trong số họ có rất ít kiến thức về tế bào gốc, chỉ có 13% có nhận thức tốt về tế bào gốc và sẵn sàng tham gia lưu trữ [11].

1. LỰA CHỌN NGÂN HÀNG LƯU TRỮ DỰA TRÊN GIÁ THÀNH

Ước tính hiện nay đã có hơn 160 ngân hàng sinh học trên thế giới phục vụ lưu trữ tế bào gốc máu cuống rốn và mô dây rốn [12]. Riêng tại Việt Nam, hiện đã có hơn 10 ngân hàng khác nhau, bao gồm cả các ngân hàng tư nhân và ngân hàng công. Điều này khiến cho việc lựa chọn ngân hàng sinh học để lưu trữ tế bào gốc cho con của bậc cha mẹ đa dạng, tùy thuộc vào tiêu chí và khả năng của từng gia đình. Tuy nhiên, có một sai lầm thường gặp đó là việc chỉ quan tâm đến giá thành khi chọn nơi lưu trữ thay vì các tiêu chí khác đó là: tính hợp pháp, các tiêu chuẩn chất lượng của ngân hàng, điều khoản hợp đồng lưu trữ.

 Đầu tiên, một ngân hàng sinh học được thành lập phải được sự cho phép của cơ quan y tế có thẩm quyền. Ở Việt Nam, cha mẹ có thể yêu cầu cung cấp quyết định cấp phép của Bộ Y Tế về việc thành lập Ngân hàng sinh học, các loại tế bào được phép lưu trữ. Thứ hai nên ưu tiên chọn các ngân hàng có chứng chỉ quốc tế như AABB, NetCord-FACT, đây là những bộ tiêu chuẩn cao nhất hiện nay dành cho các ngân hàng sinh học cho việc thu thập, lưu trữ, bảo quản và phân phối mẫu tế bào MCR và MDR. Khi một ngân hàng sinh học đạt được chứng chỉ này phải trải qua thẩm định gắt gao. Đơn vị tế bào gốc được lưu trữ tại các Ngân hàng trên thường được chấp nhận rộng rãi bởi các cơ sở y tế trong và ngoài nước [13]. Các điều khoản trên hợp đồng lưu trữ cũng là yếu tố quan trọng, đặc biệt là các điều khoản về trách nhiệm khi mẫu bị hỏng do các yếu tố từ phía ngân hàng sinh học, điều này giảm bớt rủi ro khi có sự cố xảy ra trong quá trình lưu trữ. Cuối cùng, đó là khả năng ứng dụng, kết nối với các trung tâm y tế hàng đầu về ghép, điều trị tế bào gốc. Khi lưu trữ tại đây, cha mẹ có nhiều thuận lợi trong việc nếu sử dụng mẫu sau này.

1. CHỈ LƯU TẾ BÀO GỐC MÁU CUỐNG RỐN CHO EM BÉ ĐẦU VÀ KHÔNG LƯU TRỮ CHO BÉ THỨ HAI 

Khi quyết định lưu trữ tế bào gốc cho em bé, cha mẹ có thể nhầm lẫn việc chỉ cần lưu trữ một mẫu và có thể sử dụng được cho bé sau. Tuy nhiên, khác với tế bào gốc trung mô có tính sinh miễn dịch thấp thuận lợi trong việc ghép đồng loài, tế bào gốc tạo máu MCR có các yêu cầu khắt khe hơn. Khi thực hiện ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài, yếu tố quan trọng nhất đó chính là khả năng phù hợp kháng nguyên bạch cầu (Human leukocyte antigens_HLA). Khi không có sự tương đồng về HLA, ghép tế bào gốc tạo máu có thể gây ra hiện tượng mảnh ghép chống chủ (GvHD). Đây là nguyên nhân chính gây thất bại sau ghép [14]. Đối với MCR, các anh chị em ruột có 25% phù hợp hoàn toàn HLA và 50% tương thích một phần, tỉ lệ tương thích với bố mẹ là 50% [15]. Do đó MCR hoàn toàn là nguồn cung cấp HSC cho người thân trong gia đình trong trường hợp cần điều trị. Đa số các bệnh lý ác tính về huyết học như bệnh bạch cầu, u lympho hay bất thường hồng cầu đều được chỉ định ghép HSC đồng loại vì khả năng mang lại hiệu ứng mảnh ghép chống khối u [15]. Đặc biệt, UCB có ưu điểm khi có khả năng ghép ngay cả khi có sự phù hợp thấp về HLA do các tế bào T bên trong mẫu UCB còn non trẻ và chưa bị biến đổi từ đó có thể thích ứng tốt hơn với mô của người nhận từ đó làm giảm tình trạng GVHD sau ghép. Tóm lại, việc lưu trữ tế bào gốc cho con cần cha mẹ có thời gian tìm hiểu và cân nhắc trước khi quyết định, có thể cân nhắc tư vấn chuyên môn của các chuyên gia y tế để có sự hiểu biết đúng đắn và lựa chọn gói lưu trữ phù hợp.

Do đó, việc lưu trữ tế bào gốc từ MCR và Dây rốn là một quyết định mang tính chiến lược, được ví như “bảo hiểm sinh học” quý giá cho tương lai của bé và gia đình. Tuy nhiên, để giá trị này được phát huy tối đa, các bậc cha mẹ cần tránh những sai lầm phổ biến như trì hoãn quyết định lưu trữ hay chỉ ưu tiên lựa chọn dựa trên giá thành mà bỏ qua các tiêu chuẩn khắt khe về pháp lý và chất lượng quốc tế như AABB hay NetCord-FACT. Hiểu đúng rằng tế bào gốc không phải là “thuốc tiên” chữa mọi loại bệnh, nhưng lại sở hữu tiềm năng to lớn trong y học tái tạo và điều trị các bệnh lý huyết học hiểm nghèo là vô cùng quan trọng.

TÀI LIỆU THAM KHẢO

1. Mayani, H., Wagner, J. E., & Broxmeyer, H. E. (2020). Cord blood research, banking, and transplantation: achievements, challenges, and perspectives. Bone marrow transplantation, 55(1), 48-61. 
2. Han, X., Liao, R., Li, X., Zhang, C., Huo, S., Qin, L., … & Zhang, T. (2025). Mesenchymal stem cells in treating human diseases: molecular mechanisms and clinical studies. Signal Transduction and Targeted Therapy, 10(1), 262. 
3. Mello, D. B., Mesquita, F. C. P., Silva dos Santos, D., Asensi, K. D., Dias, M. L., Campos de Carvalho, A. C., … & Kasai-Brunswick, T. H. (2024). Mesenchymal stromal cell-based products: challenges and clinical therapeutic options. International Journal of Molecular Sciences, 25(11), 6063. 
4. Laue, J., Mariotta, L., Fluri, M., Castelli, D., Kürsteiner, O., Nicoloso, G., … & Surbek, D. (2025). Implementation of a novel hybrid cord blood banking model within a private‐public‐partnership. Transfusion, 65(4), 725-731. 
5. Waller-Wise, R. (2022). Umbilical cord blood banking: An update for childbirth educators. The Journal of perinatal education, 31(4), 199. 
6. Paton, M. C., Wall, D. A., Elwood, N., Chiang, K. Y., Cowie, G., Novak, I., & Finch-Edmondson, M. (2022). Safety of allogeneic umbilical cord blood infusions for the treatment of neurological conditions: a systematic review of clinical studies. Cytotherapy, 24(1), 2-9. 
7. Obeagu, E. I. (2025). Umbilical cord blood: a comprehensive review of protective and restorative properties in clinical applications–a narrative review. Annals of Medicine and Surgery, 87(10), 6618-6625. 
8. Dominici, M. L. B. K., Le Blanc, K., Mueller, I., Slaper-Cortenbach, I., Marini, F. C., Krause, D. S., … & Horwitz, E. M. (2006). Minimal criteria for defining multipotent mesenchymal stromal cells. The International Society for Cellular Therapy position statement. Cytotherapy, 8(4), 315-317. 
9. Han, X., Liao, R., Li, X., Zhang, C., Huo, S., Qin, L., … & Zhang, T. (2025). Mesenchymal stem cells in treating human diseases: molecular mechanisms and clinical studies. Signal Transduction and Targeted Therapy, 10(1), 262. 
10. Kurtzberg, J., Abdel-Azim, H., Carpenter, P., Chaudhury, S., Horn, B., Mahadeo, K., … & MSB-GVHD001/002 study group. (2020). A phase 3, single-arm, prospective study of remestemcel-L, ex vivo culture-expanded adult human mesenchymal stromal cells for the treatment of pediatric patients who failed to respond to steroid treatment for acute graft-versus-host disease. Biology of Blood and Marrow Transplantation, 26(5), 845-854. 
11. Sadi, S., Darwish, A., Abdel-Hady, H., Alemam, D., Yahia, S., & El-Tantawy, N. (2025). Pregnant women’s knowledge, attitudes and perceptions toward umbilical cord blood banking. Journal of Health, Population and Nutrition, 44(1), 140. 
12. Peberdy, L., Young, J., Massey, D. L., & Kearney, L. (2018). Parents’ knowledge, awareness and attitudes of cord blood donation and banking options: an integrative review. BMC pregnancy and childbirth, 18(1), 395. 
13. Navarrete, C. (2015). Cord Blood Banking: Operational and Regulatory Aspects. In Cord blood stem cells and regenerative medicine (pp. 197-210). Academic Press. 
14. Nordquist, H., & Jamil, R. T. (2023). Biochemistry, HLA antigens. In StatPearls [Internet]. StatPearls Publishing.
15. Gupta, A. O., & Wagner, J. E. (2020). Umbilical cord blood transplants: current status and evolving therapies. Frontiers in pediatrics, 8, 570282.