Các phương pháp truyền thống điều trị không hiệu quả và khả năng sửa chữa không đầy đủ trong hệ thống thần kinh trung ương là những vấn đề đáng lo ngại đối với một số bệnh thần kinh. Tế bào gốc có khả năng thay thế hoặc phục hồi các tế bào bị mất, nên chúng đã được đánh giá và coi là tác nhân điều trị tiềm năng trong các bệnh về thần kinh.

Bệnh Parkinson là gì?

Bệnh Parkinson là bệnh rối loạn thoái hóa thần kinh phổ biến thứ hai sau bệnh Alzheimer, ảnh hưởng đến 1% dân số trên toàn thế giới sau tuổi 60 [1,2]. Như vậy, nó đặt ra một vấn đề đặc biệt nghiêm trọng trong xã hội già hóa [3,4]. Bệnh Parkinson được đặc trưng bởi sự mất dần chức năng của chất dẫn truyền thần kinh Dopamine trong hệ thống thần kinh trung ương, với khả năng tự đổi mới bị hạn chế. Các triệu chứng điển hình của bệnh Parkinson là chậm vận động, cứng khớp, và run khi nghỉ ngơi. Các đặc điểm bệnh lý chính là mất nhiều tế bào thần kinh và tích tụ các thể vùi bạch cầu trong tế bào chất [1]. Nguyên nhân của các tế bào thần kinh bị thoái hóa phần lớn vẫn chưa được biết.

Các liệu pháp thông thường ứng dụng điều trị bệnh Parkinson

Các lựa chọn điều trị hiện tại cho bệnh nhân bệnh Parkinson bao gồm liệu pháp Levodopa, chất kích hoạt trực tiếp thụ thể Dopamine, chất kích thích não [5]. Nhìn chung, hiệu quả của thuốc uống bắt đầu giảm sau 5 năm [6]. Điều trị bằng thuốc có thể mang lại lợi ích đáng kể về triệu chứng trong giai đoạn đầu của bệnh, nhưng tác dụng phụ đáng kể của việc sử dụng lâu dài bao gồm trầm cảm, thiếu phản ứng và rối loạn vận động [7,8]. Điều trị bằng y học truyền thống chỉ cải thiện được triệu chứng, dễ hình thành kháng thuốc, không kiểm soát được diễn biến của bệnh.

Hơn nữa, các phương pháp điều trị này không thể sửa chữa các dự đoán Dopamine bị hư hỏng; do đó, các phương pháp phục hồi nên được xem xét để cải thiện hiệu quả điều trị. Vì bệnh nhân PD biểu hiện sự thoái hóa có chọn lọc của các tế bào thần kinh Dopamine, nên các liệu pháp thay thế tế bào có thể tạo ra các tế bào thần kinh Dopamine chức năng có thể là một phương pháp trị liệu có giá trị.

Như vậy, liệu pháp cấy ghép tế bào cho bệnh Parkinson đã được sử dụng nhằm đáp ứng nhu cầu cải thiện bệnh lý và được coi là một phương pháp điều trị thay thế lý tưởng tiềm năng trong tương lai [9]. Việc áp dụng phương pháp mới và phát triển các chiến lược điều chỉnh để bảo vệ thần kinh là hoàn toàn cần thiết dựa trên cơ chế hoạt động của tế bào gốc bao gồm bài tiết yếu tố tăng trưởng và giảm tình trạng viêm thần kinh.

Liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh Parkinson

Các phương pháp truyền thống điều trị không hiệu quả và khả năng sửa chữa không đầy đủ trong hệ thống thần kinh trung ương là những vấn đề đáng lo ngại đối với một số bệnh thần kinh. May mắn thay, sự phát triển của các quần thể tế bào gốc có thể ứng dụng lâm sàng đã cung cấp một con đường để khắc phục sự thất bại của hệ thống sửa chữa nội sinh và thay thế các tế bào mới vào bộ não già cỗi của chúng ta. Tuy vẫn còn một số trở ngại hiện có để chuyển sang ứng dụng lâm sàng. Nhưng thông qua những ưu điểm của tế bào gốc thì chúng vẫn mang những giá trị tuyệt với tiềm năng điều trị bệnh Parkinson.

Tế bào gốc có khả năng thay thế hoặc phục hồi các tế bào bị mất, nên chúng đã được đánh giá và coi là tác nhân điều trị tiềm năng trong các bệnh về thần kinh. Nhiều nghiên cứu đã tập trung vào liệu pháp tế bào gốc trong chấn thương tủy sống, teo cơ tủy sống, thiếu máu cục bộ não, xơ cứng teo cơ bên và các bệnh thoái hóa thần kinh khác [10,11]. Do các bệnh thoái hóa thần kinh thường liên quan đến mất tế bào theo vùng nên các liệu pháp cấy ghép tế bào có thể khôi phục và thay thế hiệu quả các tế bào trong các mô bị tổn thương. Để đạt được hiệu quả của liệu pháp tế bào gốc đem lại thành công trong điều trị bệnh Parkinson, một số tiêu chí cho việc cấy ghép tế bào gốc thường được đề xuất như sau [12,13]. (1) Các tế bào phải sở hữu các đặc tính phân tử, hình thái và điện sinh lý của tế bào thần kinh Dopamine; (2) các mảnh ghép có thể đảo ngược tình trạng thiếu hụt vận động của bệnh thoái hóa thần kinh; (3) liệu pháp này sẽ cho phép tế bào thần kinh tồn tại lâu dài ở người; (4) các tế bào được ghép sẽ thiết lập lại một mạng lưới dày đặc để tích hợp chức năng vào các mạch thần kinh chủ.

Quan điểm và lưu ý trong tương lai

MSC cuống rốn cung cấp khả năng mạnh mẽ cho ứng dụng lâm sàng, bởi vì chúng là những tế bào dễ dàng tiếp cận với không gặp vấn đề về đạo đức và có thể được tăng sinh một cách hiệu quả trong phòng thí nghiệm để đạt được quy mô trị liệu. Tuy nhiên, cơ chế sử dụng liệu pháp tế bào gốc cuống rốn trong điều trị bệnh Parkinson vẫn cần phải làm rõ và nghiên cứu sâu hơn nữa. Quá trình biệt hóa thành tế bào thần kinh Dopamine vẫn còn là một bí ẩn. Nếu các tế bào chịu trách nhiệm biệt hóa tế bào thần kinh Dopamine được làm rõ, thì tiềm năng ứng dụng của MSC cuống rốn vào điều trị bệnh Parkinson sẽ được nâng cao rất nhiều.

Nguồn: ncbi.nlm.nih.gov

Tài liệu tham khảo:
1. Fu, Mu-Hui, Chia-Ling Li, Hsiu-Lien Lin, Pei-Chun Chen, Marcus J. Calkins, Yu-Fan Chang, Pei-Hsun Cheng, and Shang-Hsun Yang. “Stem cell transplantation therapy in Parkinson’s disease.” Springerplus4, no. 1 (2015): 1-8.
2. Pringsheim, Tamara, Nathalie Jette, Alexandra Frolkis, and Thomas DL Steeves. “The prevalence of Parkinson’s disease: a systematic review and meta‐” Movement disorders29, no. 13 (2014): 1583-1590.
3. De Lau, Lonneke ML, and Monique MB Breteler. “Epidemiology of Parkinson’s disease.” The Lancet Neurology5, no. 6 (2006): 525-535.
4. Ali, Samii, G. Nutt John, and R. Ransom Bruce. “Parkinson’s disease.” The Lancet363, no. 9423 (2004): 1783-1793.
5. Chen, Dandan, Wenyu Fu, Wenxin Zhuang, Cui Lv, Fengjie Li, and Xin Wang. “Therapeutic effects of intranigral transplantation of mesenchymal stem cells in rat models of Parkinson’s disease.” Journal of neuroscience research95, no. 3 (2017): 907-917.
6. Jankovic, Joseph. “Motor fluctuations and dyskinesias in Parkinson’s disease: clinical manifestations.” Movement disorders: official journal of the Movement Disorder Society20, no. S11 (2005): S11-S16.
7. Obeso, José A., C. Warren Olanow, and John G. Nutt. “Levodopa motor complications in Parkinson’s disease.” Trends in neurosciences23 (2000): S2-S7.
8. Santini, Emanuela, Emmanuel Valjent, and Gilberto Fisone. “Parkinson’s disease: Levodopa‐induced dyskinesia and signal transduction.” The FEBS Journal275, no. 7 (2008): 1392-1399.
9. Vidaltamayo, Román, José Bargas, Luis Covarrubias, Artu