Một bệnh nhân nam 60 tuổi tại Berlin (Đức) đã được xác nhận khỏi hoàn toàn HIV sau hơn bảy năm ngừng điều trị thuốc kháng virus (ART) và được cấy ghép tế bào gốc

Sau nhiều thập kỷ chung sống với HIV, một người đàn ông tại Berlin đã bước ra khỏi căn bệnh này nhờ cấy ghép tế bào gốc

Các xét nghiệm chuyên sâu trong suốt 7 năm 3 tháng đều không phát hiện bất kỳ dấu vết nào của virus trong máu, đánh dấu trường hợp thứ hai trên thế giới được chữa khỏi HIV bằng tế bào gốc từ người hiến không mang đột biến gene kháng HIV hoàn toàn.

Bệnh nhân được chẩn đoán nhiễm HIV năm 2009 và mắc bệnh bạch cầu vào năm 2015. Tháng 10/2015, các bác sĩ tại Bệnh viện Charité (Berlin) tiến hành ghép tế bào gốc tủy xương nhằm điều trị ung thư máu. Do không thể tìm được người hiến mang đột biến gene CCR5 kép – loại đột biến vốn được xem là “lá chắn tự nhiên” chống HIV, ê kíp đã lựa chọn người hiến chỉ mang một bản sao đột biến CCR5.

Trước khi ghép, bệnh nhân phải trải qua hóa trị để loại bỏ phần lớn hệ miễn dịch cũ, tạo điều kiện cho hệ miễn dịch mới từ tế bào gốc phát triển. Sau ca ghép, ông tiếp tục dùng thuốc ART trong ba năm nhằm kiểm soát mầm bệnh còn lại. Khi tình trạng ung thư thuyên giảm và sức khỏe ổn định, bệnh nhân quyết định ngừng ART vào năm 2018.

Kể từ đó đến nay, tất cả các xét nghiệm đều cho thấy virus HIV không còn hiện diện trong máu cũng như các mẫu phân tích chuyên sâu. Thời gian “sạch virus” này được đánh giá là dài thứ hai trong số các trường hợp được ghi nhận đã khỏi bệnh. Các chuyên gia y học khẳng định bệnh nhân hiện hoàn toàn khỏe mạnh và không cần bất kỳ can thiệp điều trị nào liên quan đến HIV.

Vai trò của tế bào gốc trong phương pháp điều trị

Ở phương pháp này, ghép tế bào gốc không chỉ nhằm điều trị ung thư máu mà còn tác động trực tiếp đến việc loại bỏ HIV theo hai cơ chế chính:

1. Thay thế toàn bộ hệ miễn dịch cũ
   Tế bào HIV thường ẩn nấp trong các tế bào miễn dịch đã nhiễm virus. Khi hệ miễn dịch cũ bị loại bỏ bằng hóa trị, phần lớn các “kho dự trữ virus” này cũng bị phá hủy. Tế bào gốc mới từ người hiến sẽ xây dựng lại một hệ miễn dịch hoàn toàn khác, không mang virus. 
2. Hiệu ứng tế bào ghép chống lại tế bào chủ (GVHD mức độ có lợi)
   Tế bào miễn dịch mới có khả năng nhận diện và tiêu diệt các tế bào cũ còn sót lại của bệnh nhân, bao gồm cả những tế bào nhiễm HIV. Quá trình này giúp làm sạch hoàn toàn cơ thể trước khi virus có cơ hội lây sang hệ miễn dịch mới.
3. Vai trò đặc biệt từ tế bào gốc từ máu cuống rốn

Trong chiến lược điều trị kết hợp này, tế bào gốc từ máu cuống rốn đóng vai trò đặc biệt quan trọng. Đây là nguồn tế bào gốc tạo máu có sẵn, được lưu trữ trước đó trong các ngân hàng lưu trữ tế bào gốc, giúp rút ngắn đáng kể thời gian tìm kiếm nguồn hiến phù hợp.

Bởi đặc tính miễn dịch chưa trưởng thành, tế bào gốc từ máu cuống rốn có khả năng dung nạp miễn dịch cao, cho phép sử dụng ngay cả khi mức độ tương thích HLA* không hoàn toàn. Điều này giúp mở rộng đáng kể cơ hội ghép cho bệnh nhân, đặc biệt trong bối cảnh thiếu người hiến phù hợp. Ngoài ra, nguồn tế bào này còn hỗ trợ quá trình bám ghép và tái tạo miễn dịch sớm, góp phần nâng cao hiệu quả điều trị tổng thể.

HLA (Human Leukocyte Antigen): hệ kháng nguyên bạch cầu người, dùng để đánh giá mức độ tương thích giữa người hiến và người nhận trong ghép tế bào gốc.

Nhờ hai cơ chế kết hợp, HIV không còn nơi trú ẩn và không thể tái xâm nhập, dẫn tới kết quả âm tính kéo dài.

Thế giới đã ghi nhận 6 người được xem là khỏi HIV nhờ điều trị bằng tế bào gốc

Trước ca bệnh này, giới khoa học từng tin rằng chỉ những tế bào gốc mang đột biến CCR5 kép mới có thể chữa khỏi HIV. Tuy nhiên, trường hợp bệnh nhân Berlin, cùng với một ca khác từng được ghi nhận, đã chứng minh rằng đột biến kép không phải điều kiện bắt buộc, mở ra hướng tiếp cận linh hoạt và khả thi hơn trong tương lai.

Trước khi trường hợp tại Berlin được công bố, thế giới đã ghi nhận 6 người được xem là khỏi HIV nhờ điều trị bằng tế bào gốc:

1. Người đầu tiên là Timothy Ray Brown, còn gọi là “bệnh nhân Berlin”, công bố năm 2008, mở ra hướng nghiên cứu mới trong điều trị HIV. Ông qua đời vào năm 2020 do bệnh bạch cầu tái phát.
2. Người thứ hai là Adam Castillejo, được biết đến với tên “bệnh nhân London”. Ông ghép tế bào gốc điều trị ung thư máu năm 2016 và ngừng điều trị HIV vào năm 2017.
3. Năm 2018, trường hợp thứ ba – Marc Franke, “bệnh nhân Düsseldorf”, được xác nhận đã đạt trạng thái khỏi bệnh sau khi dừng thuốc kháng virus từ tháng 11 cùng năm.
4. Trường hợp tiếp theo là Paul Edmonds, “bệnh nhân Thành phố Hy vọng”, hiện là người lớn tuổi nhất được ghi nhận chữa khỏi HIV. Ông trải qua ghép tế bào gốc năm 2019 với phác đồ hóa trị cường độ thấp, và ngừng thuốc ART vào năm 2021 mà không tái phát virus.
5. Bệnh nhân thứ năm sống tại New York, là người đầu tiên mang dòng máu lai được chữa khỏi. Bà mắc bệnh bạch cầu năm 2017 và được ghép tế bào gốc kết hợp máu cuống rốn, giúp mở rộng phạm vi phù hợp giữa người hiến và người nhận.
6. Gần đây nhất là trường hợp tại Geneva. Bệnh nhân đã ngừng điều trị HIV từ tháng 11/2021. Tuy nhiên, giới khoa học vẫn thận trọng vì tế bào miễn dịch của ông không mang đặc tính kháng HIV như các trường hợp trước.

Tài liệu tham khảo

1. New Scientist – Báo cáo ngày 1/12 về trường hợp bệnh nhân Berlin được chữa khỏi HIV bằng tế bào gốc không mang đột biến gene kháng virus hoàn toàn.
2. Các phát hiện khoa học liên quan đến gene CCR5 và cơ chế HIV thoát khỏi hệ miễn dịch.
3. Dữ liệu y khoa từ Bệnh viện Charité (Berlin) về quá trình điều trị và theo dõi bệnh nhân.
4. Tổng hợp 6 trường hợp khỏi HIV trước đây bằng phương pháp ghép tế bào gốc.